當前，醫(yī)藥行業(yè)正面臨效率提升與技術突破的關鍵時期。劑泰科技聯合創(chuàng)始人兼CEO賴才達近日在接受新華財經記者采訪時表示，“AI+納米”技術正系統(tǒng)性重塑藥物研發(fā)路徑，有望破解制藥行業(yè)長期存在的“十年磨一劍”困境。

納米精準遞送技術價值凸顯

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在賴才達看來，人體可被視為一個由約30萬億細胞構成的超大型生物代碼模型，而疾病的發(fā)生，本質上可理解為局部細胞出現了“代碼錯誤”?！皩⒓膊〈a‘重寫’為健康代碼，將衰老的細胞‘編寫’回年輕狀態(tài)，是醫(yī)藥行業(yè)未來發(fā)展的核心方向之一。”

目前，CAR-T療法是修復細胞“代碼錯誤”的前沿手段之一。盡管體外CAR-T療法已在臨床中得到應用，但其“個體化定制”模式導致價格高昂，國內定價普遍在100萬至130萬元之間，海外市場甚至高達200萬至300萬元。在此背景下，體內CAR-T療法，即通過靜脈注射攜帶CAR基因的納米脂質顆粒載體，直接在患者體內編程T細胞，被視為更具成本效益和普惠潛力的技術方向。

賴才達認為，從依賴復雜體外改造邁向直接體內編程，遞送技術已成為解鎖體內CAR-T療法的關鍵瓶頸。“當前行業(yè)面臨的關鍵挑戰(zhàn)在于如何實現納米級載體的精準體內導航?！辟嚥胚_將這個過程比喻成尋找在無GPS環(huán)境下自主定位、并能準確識別人體組織“納米火箭”。

這也是劑泰科技多年來努力的方向，據悉，劑泰科技依托NanoForge平臺（AI納米遞送平臺），通過小分子制劑優(yōu)化和納米遞送創(chuàng)新，將早期藥物發(fā)現與優(yōu)化周期從傳統(tǒng)模式的數年大幅壓縮至數月，已推動多個項目進入臨床階段，展現出AI賦能醫(yī)藥創(chuàng)新的巨大潛力。

賴才達解釋，如果將藥物遞送系統(tǒng)與藥物有效成分分別類比為“火箭”與“衛(wèi)星”，那么二者結合將有助于開發(fā)一系列突破性藥物產品。他認為，在現階段，具備精準導航能力的“火箭”甚至可能比“衛(wèi)星”更具戰(zhàn)略意義。借助AI技術，劑泰科技能夠大規(guī)模、高效率地探索海量納米材料設計空間，從而加速開發(fā)出性能卓越的“火箭”。同時，抗衰和生命大健康領域也是可拓展的藍海方向。

AI將驅動藥物研發(fā)效率提升

“借助‘AI+納米’技術，我們正在解決制藥行業(yè)‘十年磨一劍’的難題。”賴才達表示，公司成立五年來，已快速推進十余個藥物研發(fā)項目，其中已產出7個臨床前候選化合物（PCC），并有4個項目進入臨床階段。

“效率”，是賴才達在談及劑泰科技AI納米平臺時頻頻提到的關鍵詞。10月22日，劑泰科技宣布其自主研發(fā)的藥物MTS-004已成功達到Ⅲ期臨床研究的主要終點。該藥物從立項到完成Ⅲ期臨床試驗僅用時38個月。

效率的背后，是依托于NanoForge平臺三大應用平臺的深度協(xié)同。第一層為AiTEM（AI小分子制劑設計平臺），通過對小分子藥物的劑型進行優(yōu)化與改良，推動更多改良型制劑新藥的研發(fā)。賴才達介紹，在MTS-004項目中，AiTEM平臺承擔了劑型開發(fā)的建模與預測分析任務，將傳統(tǒng)需要1至2年的制劑優(yōu)化周期大幅縮短至3個月。

第二層和第三層分別包括AiLNP（AI核酸遞送系統(tǒng)設計平臺）和AiRNA（AI mRNA序列設計平臺），二者協(xié)同完成從序列設計到遞送系統(tǒng)開發(fā)的全流程。

目前NanoForge平臺能力正向小分子、mRNA核酸藥等多元管線布局，為腫瘤、代謝系統(tǒng)疾病、自體免疫性疾病、神經系統(tǒng)退行性疾病等臨床治療難題提供成藥機會?！懊恳粋€器官，對我們而言都代表一個潛在的市場?！彼f。

截至目前，劑泰科技已開發(fā)出針對肝臟、肺、免疫器官、心臟、肌肉、腫瘤、中樞神經系統(tǒng)和胃腸道等8個靶向器官或組織的納米脂質顆粒LNP遞送系統(tǒng)，并擁有授權及申請中專利超過100項。

“AI的使命是賦能臨床治療，與疾病全速拼搶時間，極致體察患者未被滿足的需求。”展望未來，賴才達表示，劑泰科技將在未來3至5年內聚焦于實現AI賦能制劑新藥的臨床突破?！澳壳皝砜?，我們有望在腫瘤疾病和自身免疫性疾病領域率先取得較大進展?！?/p>

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