和譽(yù)醫(yī)藥（港交所代碼：02256）今日宣布，其自主研發(fā)的新型、口服、高選擇性且高效的小分子集落刺激因子1受體（CSF-1R）抑制劑貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）用于腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）患者系統(tǒng)性治療的新藥申請（NDA）已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式受理。

貝捷邁?由和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)，并授權(quán)默克公司負(fù)責(zé)其在全球的商業(yè)化。2025年12月，貝捷邁?獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于手術(shù)切除可能會導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性TGCT成年患者。目前，該產(chǎn)品在其他市場的上市申請正由相關(guān)監(jiān)管機(jī)構(gòu)審評中。

此次貝捷邁?NDA獲FDA受理，主要基于全球多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照III期MANEUVER研究的積極結(jié)果。研究顯示，每日一次口服貝捷邁?治療的TGCT患者，在由盲態(tài)獨(dú)立審查委員會（BIRC）依據(jù)RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)在第25周時(shí)評估的主要終點(diǎn)——客觀緩解率（ORR）方面顯著優(yōu)于安慰劑組。此外，與TGCT患者關(guān)鍵臨床結(jié)局評估相關(guān)的所有次要終點(diǎn)均表現(xiàn)出顯著且具有臨床意義的改善，包括關(guān)節(jié)活動(dòng)范圍和軀體功能的提升，以及僵硬和疼痛的減輕。中位隨訪14.3個(gè)月的長期數(shù)據(jù)進(jìn)一步顯示，自研究開始即接受貝捷邁?治療的患者ORR得到持續(xù)提升。

TGCT是一種發(fā)生于關(guān)節(jié)或關(guān)節(jié)周圍的罕見局部侵襲性腫瘤，可導(dǎo)致受累關(guān)節(jié)逐漸出現(xiàn)腫脹、僵硬及活動(dòng)受限，顯著影響患者的日?；顒?dòng)和生活質(zhì)量。若不及時(shí)治療或出現(xiàn)復(fù)發(fā)，TGCT可能對骨骼、關(guān)節(jié)及周圍組織造成不可逆的損傷。隨著貝捷邁?在全球主要市場的陸續(xù)申報(bào)及未來獲批，該藥品有望為全球TGCT患者提供一種每日一次、口服、有效且耐受性良好的創(chuàng)新治療選擇，有助于滿足該疾病領(lǐng)域未竟的臨床需求。

關(guān)于貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）

貝捷邁?是由和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立研發(fā)的一款新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，其在全球III期MANEUVER研究中針對腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）的積極頂線結(jié)果已于2024年11月成功發(fā)布。目前，貝捷邁?已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于手術(shù)切除可能會導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成年患者。2023年12月，和譽(yù)醫(yī)藥與默克公司就貝捷邁?的商業(yè)化權(quán)利達(dá)成協(xié)議，默克公司會負(fù)責(zé)貝捷邁?在全球的商業(yè)化。

在海外地區(qū)，貝捷邁?也獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認(rèn)定（BTD），和獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥品（PRIME）認(rèn)定。

關(guān)鍵詞： 重大 貝捷 FDA 申請 上市 新藥 進(jìn)展 巨細(xì)胞 腱鞘 醫(yī)藥